阿糖苷酶α
治療罕見疾病龐貝氏症的藥物
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阿糖苷酶α（Alglucosidase alfa），商品名美而赞（Myozyme），是目前罕见病庞贝病全球唯一的注射剂和特效药。
| 臨床資料 | |
|---|---|
| 商品名 | Myozyme, Lumizyme, others |
| AHFS/Drugs.com | Monograph |
| 核准狀況 |
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| 给药途径 | Intravenous[1][2] |
| ATC碼 | |
| 法律規範狀態 | |
| 法律規範 | |
| 识别信息 | |
| CAS号 | 420794-05-0  [FDA] |
| DrugBank | |
| ChemSpider |
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| UNII | |
| KEGG | |
| 化学信息 | |
| 化学式 | C4758H7262N1274O1369S35[3] |
| 摩尔质量 | 105,338 g·mol−1[3] |
歷史
該藥由台灣中央研究院生物醫學暨科學研究所所長陳垣崇及其所領導的研究團隊，花了15年的時間研發出來[4][5]，並獲歐洲藥品管理局（EMEA）及美國食品暨藥物管理局（FDA）核准上市，之後此藥於2007年由赛诺菲研发美国上市，並於2017年引入中国大陆。
藥理
阿糖苷酶α的药理和人工合成胰岛素相似。
醫療保險現狀與市場價格
在中國，目前阿糖苷酶α未纳入全国医保目录[6]，但个别地区会纳入其地方医保[7]。一瓶美而赞是50毫克，价格约为5645元人民币（其在江西地方医保价格为5306.3元人民币）。
阿糖苷酶α根据患者体重来用药，以一個體重40公斤的人士为例，需用药800毫克，约合16瓶，用药一次需要9万多元人民币。如果持续用药，每月需两次使用美而赞，每年的药款约为217万元。[8]
参看
參考
- ^ 1.0 1.1 Lumizyme- alglucosidase alfa injection, powder, for solution. DailyMed. 22 February 2020 [14 August 2020]. （原始内容存档于2021-03-25）.
- ^ 引用错误：没有为名为
FDA2006的参考文献提供内容 - ^ 3.0 3.1 3.2 American Medical Association (USAN). Alglucosidase alfa (Microsoft Word). Statement on a Nonproprietary Name Adopted by the USAN Council. [18 December 2007]. （原始内容存档于2012-02-12）.
- ^ 楊欣怡、胡釗維. 陳垣崇獨行15年 每年要救活上千個新生兒. 商業周刊. （原始内容存档于2007-03-11） （中文（臺灣））.
- ^ 黃漢華. 辜成允無條件支持 陳垣崇破解龐貝氏千年絕症. 遠見雜誌. （原始内容存档于2007-03-13） （中文（臺灣））.
- ^ 瞿依贤. 当罕见病迎来特效药 这370多人仍旧悲伤. 经济观察网. 2020-06-15 [2020-10-14]. （原始内容存档于2020-11-04） （中文（中国大陆））.
法布赞、治疗戈谢病的伊米苷酶、治疗庞贝病的阿糖苷酶α等高价药物，还未纳入。
- ^ 最新！浙江省罕见病特殊药品谈判结果公示. 贝壳社. 2020-06-03 [2020-10-14]. （原始内容存档于2020-09-07） （中文（中国大陆））.
- ^ 患病女儿被大学录取，爸妈却不让她去！把她送进医院一去就是十多年，至今没出来. 搜狐新闻. 2020-08-22 [2020-10-14]. （原始内容存档于2020-08-30） （中文（中国大陆））.