阿加糖酶β

阿加糖酶β（商品名：法布赞；英语：Fabrazyme）是由赛诺菲子公司Genzyme研发，于2001年最先在欧洲上市，2003年在美国上市，罕见病法布雷病（也叫法布里病）注射剂特效药。2019年12月20日，赛诺菲投资公司Genzyme Europe B.V代理法布赞获批国内大陆上市，这也是国内大陆首个治疗法布雷病的药物。法布赞的治疗原理是特异性酶替代治疗，相当于糖尿病人注射胰岛素。一瓶/盒法布赞是35mg（毫克）。法布赞在国内大陆的定价是39900元/35mg，8995元/5mg，用药剂量按照1mg/kg计算，每两周用药一次。算下来成人年治疗费用约200万元，儿童年治疗费用约100万元。2020年7月，法布赞被纳入浙江省当地医保目录，患者只需支付总费用的20%，且全年费用不超过10万元。^[1]^[2]^[3]^[4]^[5]

参见

孤儿药

参考来源

^ 2020年，这16款重磅新药或将在中国上市. 凤凰网. 2019-12-09 [2022-11-15]. （原始内容存档于2022-11-15）.
^ 中国首个法布雷病特效药获批. 中新网. 2019-12-20 [2020-09-10]. （原始内容存档于2019-12-21）.
^ 好消息！一年省下近百万医药费！这种特效药被纳入医保. 腾讯新闻. 2020-07-24 [2022-11-15].
^ 当罕见病迎来特效药这370多人仍旧悲伤. 经济观察网. 2020-06-05 [2022-11-15]. （原始内容存档于2020-11-04）.
^ 特效药纳入医保全国首例法布雷患儿进行特异性治疗. 中新网. 2020-07-24 [2022-11-15]. （原始内容存档于2022-11-15）.

[1] 2020年，这16款重磅新药或将在中国上市. 凤凰网. 2019-12-09 [2022-11-15]. （原始内容存档于2022-11-15）.

[2] 中国首个法布雷病特效药获批. 中新网. 2019-12-20 [2020-09-10]. （原始内容存档于2019-12-21）.

[3] 好消息！一年省下近百万医药费！这种特效药被纳入医保. 腾讯新闻. 2020-07-24 [2022-11-15].

[4] 当罕见病迎来特效药这370多人仍旧悲伤. 经济观察网. 2020-06-05 [2022-11-15]. （原始内容存档于2020-11-04）.

[5] 特效药纳入医保全国首例法布雷患儿进行特异性治疗. 中新网. 2020-07-24 [2022-11-15]. （原始内容存档于2022-11-15）.

[1]

[2]

[3]

[4]

[5]